MHRA a anunțat la 30 octombrie extinderea autorizării Casgevy, o terapie bazată pe editare genetică, pentru copii de cel puțin cinci ani care îndeplinesc criteriile clinice. Decizia de autorizare a fost acordată la 29 octombrie.
Indicațiile anunțate sunt boala falciformă severă și beta-talasemia dependentă de transfuzii. Anterior, autorizarea britanică acoperea pacienții de la 12 ani.
Tratamentul utilizează celule stem proprii, modificate în laborator, și presupune pregătire medicală și supraveghere specializată. MHRA indică riscuri, inclusiv infecții, și continuarea monitorizării siguranței. Autorizarea nu reprezintă o recomandare individuală și comunicatul nu stabilește condițiile de finanțare sau acces prin NHS.