Administrația americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat terapia genetică pentru hemofilie B de la CSL Behring, un tratament prin perfuzie unică cu un preț de listă de 3,5 milioane de dolari, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume.
Aprobarea Hemgenix de la CSL Behring „oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare a bolii asociate cu această formă de hemofilie”, a declarat Peter Marks, directorul Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice al FDA.
Hemgenix este utilizat pentru tratarea pacienților cu hemofilie B care utilizează în prezent terapia de profilaxie cu factor IX sau care suferă de episoade de sângerare spontană gravă sau au avut o hemoragie care le pune viața în pericol.
Pe baza studiilor clinice, perfuzia a redus sângerările anuale și „94% dintre pacienți au renunțat la profilaxia cu factor IX și au rămas fără profilaxie”, a declarat compania, deschizând posibilitatea ca medicamentul să elimine necesitatea unui tratament de rutină pe tot parcursul vieții la pacienții adulți.
Derivată de un defect genetic unic, hemofilia B este o tulburare hemoragică rară, care durează toată viața, iar tratamentul disponibil în prezent necesită ca pacienții să fie supuși unor perfuzii profilactice stricte, pe tot parcursul vieții, de factor IX.
Deși eficace, pacienții sunt predispuși să aibă episoade de sângerare spontană, în timp ce Hemgenix permite oamenilor „să-și producă propriul factor IX”, potrivit CSL Behring. Hemgenix îi tratează pe pacienți la nivelul genomului, cu un virus modificat care poartă gena exprimată în ficat pentru a produce factorul IX de coagulare. Terapiile genice sunt prezentate ca fiind menite să îmbunătățească semnificativ afecțiunile medicale prin rezolvarea cauzelor care stau la baza acestora.
